Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP) v ČR sdružuje celkem 36 originálních farmaceutických společností, z nichž 27 v Česku realizuje klinické studie a 22 aktivně participuje na průzkumech AIFP týkajících se klinického hodnocení a jeho ekonomického vlivu na ČR. Průzkumy byly zpracovány v roce 2013, 2015 a 2017. Srovnání jejich výsledků poukazuje na znepokojivé trendy, jak uvedla Beata Čečetková, předsedkyně platformy pro klinická hodnocení AIFP. I když počty studií zůstávají oproti předchozím letům vesměs stejné, klesá počet pacientů, kteří se do nich zapojují. V roce 2015 u nás probíhalo 383 studií, zatímco loni jich bylo 429. Vedle toho se ale počet zapojených pacientů snížil z 26 278 na 21 530.
„Léky, které se k nám dnes po registracích dostávají, jsou velmi personalizované, určené pro úzké skupiny pacientů. Abychom tedy udrželi stávající systém, měl by počet prováděných studií stoupat. Ve významných evropských nemocnicích je ve studiích zařazeno přibližně 15‒20 procent pacientů, zatímco v nejšpičkovějších českých zařízeních je to méně než 10 procent,“ vysvětlil ředitel AIFP Jakub Dvořáček.
Naproti tomu v oblastech, kde se vyskytuje větší množství vzácných onemocnění, a tam, kde je více pacientů, pro které znamená účast v klinickém hodnocení obvykle jedinou možnost léčby, zaznamenává asociace růst. „Jde hlavně o onkologii, revmatologii a stoupá i počet klinických hodnocení v kardiologii,“ upřesnila Čečetková.
Nejpočetněji zastoupenou klinickou fází je u nás fáze III, počet studií fáze I a II naopak klesá. Rané fáze vývoje ovšem vyžadují rozvoj Center of Excellence, rozvoj lidských zdrojů a vybavení. Jak zdůraznila Čečetková, snižuje se i počet nově zahájených klinických hodnocení, a to z 81 v roce 2015 na 67 v roce 2017. Počet nově zapojených pacientů klesl též, z 6812 na 4925.
Příkladem budiž Masarykův ústav
Mgr. Dvořáček uvedl, že konkurencí nejsou pro Česko asijské země, jak bývá tradováno, ale země evropské: „Například v Rakousku nebo Polsku se klinickému hodnocení daří mnohem lépe, protože mají systém umožňující lepší identifikaci pacientů a jejich výrazně rychlejší nábor ve srovnání s námi.“
Popsané trendy mají pochopitelně ekonomické dopady: v roce 2015 činily náklady na klinická hodnocení 1,75 miliardy, loni už jen 1,6 miliardy. Každá společnost pak loni průměrně vynaložila 75 milionů korun oproti 100 milionům v roce 2015.
Česko je ovšem zemí, kde by se klinickým studiím mohlo dařit mnohem lépe, klinická hodnocení tu mají dlouhou tradici a patříme též mezi země poskytující kvalitní studijní data. Příkladem je Masarykův onkologický ústav v Brně (MOÚ). Vedoucí oddělení klinických hodnocení MOÚ Regina Demlová říká, že se jim počty klinických studií daří udržet, a počet měsíčně léčených pacientů dokonce stoupl z 231 v roce 2015 na 301 v roce 2017.
MOÚ tak loni dokázal díky studiím uspořit na léčivech ze zdravotního pojištění cca 200 milionů Kč (v roce 2015 to bylo cca 75 milionů). Podle Demlové vděčí MOÚ za úspěch tradici provádění klinických hodnocení sahající až do 70. let minulého století, profesionalizaci týmu, ale i tomu, že v roce 2000 zřídil samostatné oddělení klinických hodnocení a v roce 2012 v rámci Kliniky komplexní onkologické péče Jednotku fáze I a rovněž ambulanci. Klíčová je přitom podpora vedení nemocnice.
Táhnout za jeden provaz a zvýšit konkurenceschopnost
Jak zdůraznil Jakub Dvořáček, systém je možné udržet díky spolupráci investorů se zdravotnickými zařízeními, SÚKL a ministerstvem zdravotnictví. Právě ministerstvo projevuje o problematiku klinických hodnocení v Česku aktivní zájem. Samo má však v této oblasti pouze legislativní pravomoc, navíc je problematika často řešena na úrovni celé EU. „Uvítali jsme evropské nařízení, které nabyde účinnosti v roce 2020 a zjednoduší administrativní proces spojený s realizací klinických studií,“ avizuje náměstek MZ pro legislativu Radek Policar.
MZ ale může přispět vylepšením koordinace a metodiky. V ČR je totiž dosud problematické uzavírání smluv mezi zadavatelem studie a zdravotnickým zařízením, tento proces může trvat i rok. Řešením by mohlo být podle Policara vypracování jednotné smlouvy, která by mohla zkrátit jednání mezi smluvními stranami na pouhých několik týdnů. Vzorovou smlouvu MZ nyní dokončuje a připravuje k připomínkování. Vzniká i pracovní skupina složená ze zástupců všech zúčastněných stran, která bude hledat problematická místa a jejich řešení.
Pro vlastní provedení klinického hodnocení je také zcela klíčová spolupráce s pacientskými organizacemi a skupinami pacientů. Potřebná jsou i veřejně dostupná data a pacientské registry, které zvyšují šanci na zařazení potřebného počtu pacientů, a tím i země do klinického hodnocení.
Vznik a rozvoj Center of Excellence jsou pak zcela klíčové pro udržení investic a atraktivity ČR pro zadavatele klinických studií. Tento model by měl být v Česku do budoucna uplatňován – fakultní nemocnice by měly být těmito centry pro provádění klinických studií s vybudovanými sítěmi referujících pracovišť.