Téměř u každého třetího člověka s těžkou hemofilií A se vytvoří inhibitory tlumící účinek standardní substituční léčby faktorem VIII, což pacienty vystavuje většímu riziku život ohrožujících krvácení nebo opakovaných krvácivých epizod, které mohou vést k dlouhodobému poškození kloubů. Inhibitory tak výrazně ovlivňují možnost léčby nebo prevence krvácení a v důsledku také snižují kvalitu života pacienta.
Emicizumab je bispecifická protilátka proti faktorům IXa a X. Je navržena tak, aby k sobě přiblížila faktor IXa a faktor X, tedy bílkoviny nezbytné pro aktivaci přirozené koagulační kaskády, a obnovila tak proces srážení krve u osob s hemofilií A. Emicizumab prokázal vyšší účinnost v porovnání s předchozí léčbou bypassing přípravky ve dvou studiích fáze III – HAVEN I a HAVEN II –, a to napříč věkovými skupinami. Při subkutánní aplikaci jednou týdně pomáhá zmírnit zátěž danou léčbou hemofilie A. Mezi nejčastější nežádoucí účinky, které se vyskytly u 10 a více procent osob léčených emicizumabem, patřily na základě souhrnu klinických studií reakce v místě vpichu a bolest hlavy.
Žádost o registraci emicizumabu je přezkoumávána v rámci zrychleného postupu, který je udělován léčivým přípravkům, jež mají podle názoru CHMP zásadní význam pro veřejné zdraví a léčebné inovace. Na základě doporučení schválení léku ze strany CHMP se očekává brzké kladné konečné rozhodnutí Evropské komise.