Aktualizované údaje ze studie fáze III byly prezentovány na setkání Americké oftalmologické akademie (AAO). „Zatím jsme sledovali pacienty po dobu až 4 let a nezaznamenali jsme významný pokles,“ prohlásil Dr. Russell na tiskové konferenci s tím, že podle protokolu amerického Úřadu pro potraviny a léčiva (FDA) budou pacienti sledováni až po dobu 15 let.
Genová terapie, pro niž byl použit přípravek noretigene neparvovec, byla zkoumána v jednoleté randomizované, otevřené, kontrolované studii, jíž se zúčastnilo 31 pacientů ve věku 4‒44 let. Po ukončení studie mohli pacienti z kontrolní skupiny přejít na účinnou léčbu. Terapie byla provedena bilaterálně, a to s odstupem 6‒18 dnů.
Po roce se ukázalo, že účinná léčba:
*zlepšila průměrné skóre oboustranného testu pohybu za různé úrovně jasu (MLMT) o 1,6 bodu (p = 0,0013),
*zlepšila výsledky vyšetření prahové citlivosti na světlo na celém zorném poli (FST) zprůměrovaného na obě oči (p = 0,0004) a hodnoty MLMT pro první léčené oko (p = 0,0005),
*neměla významný vliv na změnu zrakové ostrosti zprůměrovanou na obě oči.
Obě zmíněná dosažená zlepšení přetrvávala i po třech letech sledování.
Zaznamenané komplikace byly podle Dr. Russella do značné míry spojené s postupem aplikace subretinální genové terapie.