Primární ciliární dyskineze je vzácné onemocnění postihující přibližně jednoho z 20 000 lidí. Často je spojena například s kolapsem plic a chronickými infekcemi, které mohou vést k závažnému poškození tohoto orgánu.

Studijní soubor tvořilo 90 dětských a dospělých účastníků. Azitromycin byl podáván třikrát týdně a jeho účinek porovnáván vůči placebu. Při hodnocení po šesti měsících bylo zjištěno, že oproti placebu redukoval míru respiračních exacerbací na polovinu (p = 0,004). U pacientů na azitromycinu byla také pozorována delší doba do první exacerbace.

„Jedná se o důležitý krok vstříc terapii založené na důkazech pro tuto vzácnou celoživotní chorobu,“ uvedla Dr. Kobbernagelová.

Ačkoli v současné době samozřejmě existují obavy z rezistence vůči antibiotikům při jejich častém nebo chronickém užívání, ve studii nebyly mezi skupinami z hlediska vzniku bakterií rezistentních na makrolidy signifikantní rozdíly. Podle Kobbernagelové je však důležité potvrdit tento poznatek na větším vzorku pacientů.

Doplnila, že mezi skupinami dále nebyly pozorovány rozdíly v kvalitě života, poškození sluchu, zánětlivých markerech nebo plicní funkci. Objevily se jeden, resp. tři závažné nežádoucí účinky v intervenční, resp. placebové skupině. Gastrointestinální příhody byly obvyklejší ve skupině užívající azitromycin, zejména se jednalo o výskyt řídké stolice nebo průjmu (22,4 % vs. 4,9 %).