EK své rozhodnutí založila na výsledcích dvou studií fáze III HAVEN 1 a HAVEN 2, v nichž emicizumab prokázal vyšší účinnost ve srovnání s předchozí léčbou bypassing přípravky (BPA) v rámci profylaxe nebo při podávání v případě potřeby.
Inhibitory substitučního faktoru VIII se vytvoří téměř u každého třetího člověka s těžkou hemofilií A. Tyto osoby pak mají větší riziko život ohrožujících krvácení nebo opakovaných krvácivých epizod, které mohou vést k dlouhodobému poškození kloubů. Riziko úmrtí je u těchto pacientů ve srovnání s pacienty bez inhibitorů vyšší o 70 %.
Naposledy byl v Evropě nový lék pro tyto pacienty schválen před 20 lety.