V multicentrické studii CARTBCMA-HCB-01 byla u pacientů s relabujícím/refrakterním (R/R) mnohočetným myelomem hodnocena účinnost a bezpečnost imunoterapie produktem označeným jako ARI0002h – novým typem upravených autologních T-lymfocytů s chimérickým antigenním receptorem (CAR-T) cíleným na B-buněčný maturační antigen (BCMA).

Pacienti byli s mnohočetným myelomem mohli být zařazeni do studie, pokud měli refrakterní onemocnění a absolvovali ≥ 2 předchozí linie léčby zahrnující inhibitor proteazomu, imunomodulátory a protilátku anti-CD38. Z celkového počtu 35 nemocných (medián věku 61 let) jich bylo 30 vhodných k podání cílové dávky 3×106 CAR-T buněk/kg. Sledovanými cíli byly míra celkových odpovědí (definovaná jako dosažení alespoň částečné odpovědi hodnocené podle kritérií IMWG), minimální reziduální nemoc kostní dřeně během 3 měsíců od první infuze a míra výskytu syndromu z uvolnění cytokinů anebo neurologická toxicita v prvních 30 dnech.

Celkové odpovědi dosáhlo 100 % léčených pacientů, u 90 % z nich se jednalo o striktní (stringent) kompletní remisi nebo o velmi dobrou částečnou odpověď. Doba do první odpovědi činila v průměru jeden měsíc. Sto dnů od infuze nemělo 92 % pacientů detekovatelnou minimální reziduální nemoc v kostní dřeni. Míra celkového 16měsíčního přežití dosáhla 80 % a 53 % pacientů nezaznamenalo progresi onemocnění.

Z 28 vhodných pacientů jich 24 (86 %) dostalo druhou dávku 1,2–3×106 CAR-T buněk/kg, sedm z nich (29 %) vykazovalo lepší odpověď po reinfuzi.

Syndrom z uvolnění cytokinů byl pozorován u 87 % pacientů, u 97 % se vyskytla neutropenie, u 85 % anémie a u 79 % trombocytopenie. Nebyl hlášen žádný případ neurotoxicity související s léčbou.

Nejdůležitějším zjištěním studie je vedle hloubky a trvání odpovědi i příznivého bezpečnostního profilu především to, že odpověď může být dále posílena při podání druhé dávky ARI0002h.

 

Redakce kongresového zpravodajství